Anvisa autoriza medicamento inovador para distrofia muscular de Duchenne

Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) concedeu aprovação nesta quinta-feira (13/8) para o registro do remédio Duvyzat (givinostate), destinado ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Pesquisas revelaram que o medicamento consegue retardar a perda da função motora, avaliada pelo tempo necessário para subir quatro degraus, preservando a força muscular. Pacientes que utilizaram o Duvyzat apresentaram uma diminuição significativa na perda da função muscular comparado ao grupo que usou apenas corticoides, o tratamento convencional.

O remédio é indicado para crianças a partir de 6 anos, em uso combinado com corticosteroides. O medicamento é líquido e administrado por via oral, duas vezes ao dia, com dosagem ajustada conforme o peso da criança, segundo recomendação médica individualizada.

O que é a Distrofia Muscular de Duchenne?

Essa condição é um distúrbio progressivo que afeta principalmente os músculos esqueléticos, responsáveis pelos movimentos ligados aos ossos, além dos músculos cardíacos e do sistema nervoso.

Conhecida também como Distrofia de Duchenne, essa enfermidade tem origem genética, ligada ao cromossomo X, é degenerativa e causa incapacitação. O gene alterado pode ser herdado tanto do pai quanto da mãe, embora as mulheres geralmente não apresentem sintomas. Assim, a doença é mais comum em meninos, podendo também resultar de mutações genéticas espontâneas.

Estima-se que cerca de 700 novos casos sejam diagnosticados anualmente no Brasil. Os primeiros sinais costumam surgir entre os 2 e 5 anos de idade, manifestando-se por dificuldades para correr, pular ou levantar do chão. Entre os sintomas estão a fraqueza muscular progressiva, que impacta movimentos voluntários e involuntários.

O problema surge porque o corpo não produz a proteína distrofina, essencial para proteger as células musculares. Sem ela, as fibras musculares ficam frágeis e se rompem facilmente a cada movimento.

Sem tratamento, a criança pode perder a capacidade de andar por volta dos 12 anos. Com a evolução da doença, os músculos responsáveis pela respiração e pelo funcionamento do coração também são comprometidos, reduzindo a expectativa de vida para cerca de 30 anos.

O diagnóstico inicial pode ser feito por exame clínico que detecta os primeiros sintomas. Confirmando a suspeita, exames genéticos são realizados para medir os níveis do gene da distrofina e uma biópsia muscular pode ser feita para identificar a degeneração das fibras musculares.

Termo de compromisso

Por ser um medicamento novo, especialmente quanto à eficácia a longo prazo, o Duvyzat recebeu um termo de compromisso firmado entre a Anvisa e a empresa Multicare Pharmaceuticals Ltda. Isso permite que o medicamento seja disponibilizado para tratamento enquanto estudos adicionais avaliam seus benefícios e riscos duradouros.

Esse tipo de autorização é comum para doenças graves sem opções terapêuticas eficazes. O Duvyzat já é usado para tratar a distrofia muscular de Duchenne em vários países da União Europeia, Estados Unidos e Reino Unido.